Dopo la sindrome ADA- SCID , immunodeficienza congenita dei “bambini bolla”, partirà a breve una sperimentazione clinica sull’impiego delle cellule staminali e della terapia genica nella cura della leucodistrofia metacromatica (Ldm) dei bambini, malattia rara che colpisce un bambino su 40mila nati vivi, caratterizzata dalla degenerazione della mielina, la guaina che ricopre i neuroni. A condurre la ricerca sarà l’Istituto San Raffaele Telethon (Hsr-Tiget), che utilizzerà le cellule staminali prelevate dal midollo osseo dei pazienti pazienti, alle quali sarà stato corretto il difetto genetico causa della malattia. Le cellule staminali saranno modificate in laboratorio, introducendo attraverso uno speciale virus-navetta il gene sano, più sicuro rispetto al passato. Le staminali verranno poi reinfuse negli stessi pazienti, dove dovrebbero compensare il difetto che causa la malattia
