La Stampa Web - News
22/7/2008 - La ricerca finanziata da Telethon
Così si producono i globuli rossi evitando il trapianto
R. CRI.
MILANO
Nuovo e importante passo avanti verso la terapia genica della beta-talassemia, una delle malattie ereditarie più diffuse al mondo, soprattutto nell’area del Mediterraneo.
Uno studio, pubblicato ieri sulla rivista americana «Proceedings of the National Academy of Sciences» e condotta da ricercatori guidati da Giuliana Ferrari dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, ha dimostrato come nei topi le cellule staminali emopoietiche (quelle destinate a crescere e a differenziarsi in cellule del sangue), corrette con la terapia genica e trapiantate nell’organismo, abbiano un forte vantaggio rispetto a quelle malate e riescano, «seppure in minoranza», ad assicurare una normale produzione di globuli rossi.
La beta-talassemia, o morbo di Cooley, una delle varianti più gravi, è dovuta a un difetto nel gene della beta-globina, una delle porzioni che formano l’emoglobina. Al momento l’unica terapia che assicura una guarigione definitiva è il trapianto di cellule staminali del midollo osseo, ma non sempre si dispone di un donatore compatibile. Con la terapia genica, che ha già dimostrato di funzionare nel modello animale fin dal 2000, non occorrerebbe, invece, trovare un donatore. Spiega Giuliana Ferrari, coordinatore dello studio e responsabile dell’Unità di Trasferimento Genico in Cellule Staminali al San Raffaele TIGET: «La novità della nostra ricerca sta nel fatto che per la prima volta abbiamo dimostrato che le cellule staminali, corrette con il vettore, sono avvantaggiate rispetto a quelle malate e riescono a compiere perfettamente il percorso fino allo stadio di globulo rosso».
