Rivelare in modo non invasivo il sesso del nascituro ed eventuali anomalie genetiche: è possibile con il prelievo e l’analisi del sangue eseguito sulla mamma quando il feto è ancora nel pancione, attendibile nel 95 per cento dei casi già alla settima settimana e nel 99 per cento alla ventesima, quando la quantità di Dna fetale in circolo sarà maggiore. A confermarlo è un ampio studio appena pubblicato su Journal of American Medical Association, Jama. Il test individua nel sangue della gestante le tracce di Dna del feto, alla ricerca di tracce genetiche appartenenti al cromosoma maschile Y. Secondo Stephanie Devaney, del National Institute of Health di Bethesda, coordinatrice della ricerca, la procedura ha diversi vantaggi: rispetto all’ecografia morfologica può essere fatto prima ed è molto più affidabile, e contrariamente all’amniocentesi non è invasivo, quindi le probabilità di perdere il bambino sono nulle, pur consentendo di individuare in anticipo eventuali anomalie cromosomiche.I ricercatori ritengono che il test del Dna fetale libero rappresenti un‘alternativa all’analisi citogenetica, oggi ritenuta il “gold” standard per capire se il bimbo sarà maschio o femmina e se sarà affetto da malattie genetiche. Il test è già usato in alcuni paesi tra cui Olanda e Gran Bretagna, ma è la prima volta che viene condotto uno studio su grossa scala per valutarne la reale validità. L’attendibilità del test del sangue è stata verificata analizzando i dati di 57 studi condotti per validarne l’efficacia come test alternativo all’amniocentesi o all’ecografia, per un totale di 6.500 diverse gravidanze. Si tratta dell’unico metodo non invasivo considerato efficace, mentre quelli delle urine si sono dimostrati inattendibili.
Iniettare cellule staminali nel cuore per curare quella forma di angina pectoris resistente alle cure standard, cioè ai farmaci anti-ischemici e agli interventi di rivascolarizzazione coronarica (angioplastica o by-pass): a dimostrare l’efficacia della metodica è stata una sperimentazione condotta da Douglas Losordo, della Northwestern University di Chicago, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista Circulation Research: Journal of the American Heart Association.Gli autori hanno trattato pazienti con angina refrattaria, iniettando nel loro cuore attraverso un catetere cellule staminali del sangue ‘CD34+’, isolate con un prelievo (cellule che hanno il compito di formare nuovi vasi sanguigni). Controllati a 6 e a 12 mesi, i pazienti trattati sono migliorati rispetto al gruppo a cui era stato dato placebo. Se i risultati saranno confermati, la cura con queste cellule potrebbe essere sottoposta al vaglio della FDA, l’organo regolatore dei farmaci negli Stati Uniti.
Un ottobre romano all’insegna della ricerca scientifica e dei risultati sul trapianto di staminali del cordone ombelicale:la capitale ospiterà dal 26 al 29 ottobre il III° Congresso Mondiale sul trapianto di sangue cordonale, presieduto da Eliane Gluckman. L’evento, a cui parteciperanno i maggiori esperti mondiali del settore, prevede sessioni scientifice sulla conservazione del sangue cordonale nelle banche, sui metodi per rendere più efficaci i trapianti e sui problemi immunologici, e sul confronto con altre fonti di cellule staminali.
Una trachea completamente artificiale è stata trapiantata con successo e senza rischio di rigetto per la prima volta al Karolinska University Hospital, in Svezia, dal chirurgo italiano Paolo Macchiarini su un paziente africano di 36 anni, malato di tumore. La nuova trachea, di cui si parla in un articolo comparso sul sito della BBC, è stata creata in laboratorio con una tecnica innovativa che ha impiegato materiali particolari, frutto di nanotecnologie (polimeri sintetici ultrapiccoli), e poi rivestita con le cellule staminali del ricevente. Per eseguire l’operazione il chirurgo ha collaborato con l’equipe dell’University College di Londra, che ha realizzato la copia perfetta della trachea del paziente. La nuova trachea artificiale è stata poi messa al Karolinska Hospital in una soluzione di staminali (prelevate dal midollo osseo del paziente), che insieme alle cellule di rivestimento osseo prelevate dal naso si sono differenziate e cresciute, trasformando l”impalcatura’ inerte della trachea in un organo normale. Macchiarini, già autore nel 2008 del primo trapianto di trachea semiartificale eseguito su una donna spagnola (con una tecnica che utilizzava però la trachea di un donatore, resa ineste e poi rivestita da staminali), potrebbe eseguire dopo l’estate lo stesso intervento anche su una bimba coreana di 9 mesi, nata con una malformazione.
La rivista Nature dedica il numero di maggio a diversi articoli sulle cellule staminali. A richiamare l’attenzione è però un articolo firmato da Yang Xu, della University of California di San Diego, sulle staminali pluripotenti indotte, ritenute finora la promessa della medicina rigenerativa, perchè autologhe, ricavabili cioè dal medesimo organismo in cui devono essere trapiantate, evitando la reazione di rigetto. La ricerca pone diversi dubbi: i tessuti ottenuti da una linea di staminali embrionali (ESC) e trapiantati nel corpo di un topolino, sono riconosciute come proprie e accettate dal sistema immunitario dell’animale, mentre quelli ottenuti da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), a loro volta ricavate da cellule adulte prelevate dal medesimo topolino non sono riconosciuti come propri e vengono rigettati dal sistema immunitario. Il risultato suggerisce che la cura di alcune malattie degenerative con trapianti autologhi di cellule staminali indotte richiede ulteriori studi e che è probabilmente necessario continuare a studiare anche le staminali embrionali per raggiungere obiettivi di applicazione clinica avanzati.
Piero Anversa, classe 1938, è originario di Parma, ma da molti anni vive negli Usa, dove dirige il laboratorio di medicina rigenerativa del Brigham and Womens Hospital alla Harvard University di Boston. E’ uno dei maggiori esperti di staminali, visto che ha già scoperto quelle del cuore nell’uomo e in altri animali. Ora un nuovo risultato importante: una fonte di staminali anche nei polmoni dell’uomo, capaci di rigenerare nel topolino tutti gli elementi che compongono il polmone, dagli alveoli, ai bronchioli, ai vasi sanguigni. La ricerca, pubblicata sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine aprirebbe la strada a nuove terapie per malattie polmonari. La ricerca, secondo Anversa, descrive per la prima volta la cellula staminale dei polmoni umani, offrendo a pazienti affetti da patologie polmonari croniche una nuova potenziale opzione terapeutica. La scoperta delle staminali cardiache ha rivoluzionato questo settore sperimentale della medicina rigenerativa: le staminali del cuore sono le più promettenti per curare un paziente dopo un infarto e questa ipotesi si sta testando in una sperimentazione clinica che consiste nel prelevare un campione di staminali da pazienti infartuati, moltiplicarle in provetta e poi reinfonderle nel cuore danneggiato per ripararlo.
La ricerca sulle staminali embrionali e sulle loro applicazioni terapeutiche può continuare negli Stati Uniti: lo ha stabilito la Corte di Appello federale del District of Columbia con un sì all’amministrazione Obama per riaprire il finanziamento con fondi federali, che ha ribaltato un’altra volta una decisione giudiziaria precedente. Dopo l’entrata in vigore nel 2009 delle nuove linee guida su queste cellule, stilate dalla NIH, il National Institutes of Health, che prevedevano più finanziamenti pubblici della ricerca sulle staminali embrionali, seppure con limiti etici e precise regole, lo scorso anno un giudice federale aveva sentenziato che queste linee guida violavano invece la legge: non solo perché la ricerca presuppone la distruzione degli embrioni, ma anche perché i ricercatori che lavorano su cellule adulte non avrebbero usufruito dei fondi federali.
Si chiama MITA 2 (Modulo interdisciplinare di terapie avanzate) ed è il nuovo reparto di trapianto di cellule staminali emopoietiche, appena inaugurato all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Il Dipartimento di Oncoematologia dell’ospedale romano, diretto da Franco Locatelli, è stato nel 2010 il centro pediatrico trapiantologico più attivo in Italia, con 107 interventi realizzati (il 20% dell’intera attività di trapiantologia emopoietica nel nostro Paese), ma quest’anno l’attività dovrebbe superare i 140 trapianti. Il 75-80% dei bambini che si ammalano di un tumore oggi guarisce definitivamente grazie a diverse terapie, che vanno dalla chemioterapia, alla chirurgia, alla radioterapia, ai trapianti di cellule staminali emopoietiche. Quest’ultima è in grado di guarire malattie altrimenti gravate da prognosi infausta (leucemie, linfomi, immunodeficienze congenite) o con impatto negativo sulla qualità di vita (come la talassemia che, senza trapianto, comporta una continua dipendenza trasfusionale e la necessità di assumere farmaci)
L’8 aprile il Senato francese ha autorizzato contro il parere del Governo la ricerca regolamentata sull’embrione e le cellule staminali, nell’ambito del progetto di legge sulla bioetica, teso a modernizzare la legge del 2004 sulla biomedicina. Si tratta di un segnale positivo inviato al mondo scientifico francese, rimasto deluso lo scorso febbraio dopo il rifiuto di autorizzare questo tipo di ricerca da parte dei deputati. Il testo è passato grazie alla sinistra, che ha votato compatta l’emendamento, mentre la maggioranza di centro-destra si è divisa, malgrado avesse presentato due emendamenti con cui intendeva mantenere il divieto della ricerca. La ricerca sugli embrioni potrà essere comunque condotta solo se quella operata su altri tipi di cellule staminali non offrirà le stesse potenzialità in termini di cura.
Cellule staminali di consanguinei nella distrofia muscolare di Duchenne: a valutare la sicurezza e la fattibilità della terapia cellulare, efficace nel modello animale, sarà uno studio clinico di fase I-II, in partenza al San Raffaele di Milano, grazie ai finanziamenti della Fondazione Thelethon. I risultati, ottenuti per ora su un bambino malato, incoraggiano il percorso di questa strada, che potrebbe portare al miglioramento della forza muscolare nei bambini trattati, ma ci vorrà del tempo per avere una conferma definitiva. In pratica, nello studio, coordinato del professor Giulio Cossu, sarebbero trapiantate per via intra- venosa nei pazienti con distrofia staminali specializzate nel ricreare i muscoli ( i mesoangioblasti), ricavate da donatori della stessa famiglia. La speranza è quella di ripetere quanto osservato in animali con distrofia, ossia la colonizzazione dei muscoli scheletrici, con un buon recupero di forza e capacità contrattile.
La reazione dello European Group for Blood and Marrow Transplantation (Ebmt), la rete europea per il trapianto di midollo, che dopo l’attentato delle Twin Towers del 2001 ha dato vita a uno specifico Comitato per gli incidenti nucleari, è stata immediata: quasi 2.500 specialisti che lavorano in 536 centri europei sono pronti ad accogliere persone contaminate dalle radiazioni di Fukushima e trapiantare loro un midollo compatibile, curando chi è stato irradiato (ma non contaminato) con antibiotici e fattori di crescita per il sangue. Ma il trapianto di midollo non è l’unica soluzione. Secondo Frassono, dell’Ospedale San Martino di Genova, uno dei referenti italiani dell’Ebmt, sarebbe più semplice e fruttuoso ricorrere al cordone ombelicale come sorgente di cellule staminali ematopoietiche. La ricerca di un donatore compatibile adulto richiede circa quattro mesi, mentre quella di sangue cordonale molto meno e nelle banche del network mondiale (Netcord) ci sono già circa 450mila unità cordonali tipizzate Hla. La banca giapponese è è una della più attrezzate del mondo e in Giappone c’è un genetic linkage favorevole per la compatibilità Hla. Un’unità cordonale può essere identificata nel Netcord e trapiantata nel giro di 30-40 giorni. In caso di scenario con gravi conseguenze da radiazione, la strada del trapianto di cordone sarebbe la più rapida.
Non più rifiuto ospedaliero, ma risorsa terapeutica e scientifica: grazie a un progetto di legge sulla bioetica, il sangue del cordone ombelicale, ricco di staminali utili per curare molte malattie ematologiche e genetiche, avrà un nuovo statuto in Francia, dove dal 2006 le persone che hanno usufruito del sangue cordonale superano quelle che hanno ricevuto un trapianto di midollo. La Francia è ormai un punto di riferimento nel settore: dal 2003 il numero di sacche trapiantate è aumentato ogni anno del 60% e, data l’elevata richiesta, l’obiettivo è quello di conservare 30.000 unità e oltre contro le 10.000 di oggi. Per raggiungerlo la Fondation Générale de la Santé, legato al primo gruppo ospedaliero privato, ha annunciato la sua alleanza con l’Assistance publique – hopitaux de Paris.
L’intervento è stato possibile grazie al fratellino: così una bimba di due anni colpita da paralisi cerebrale infantile ha potuto ricevere negli Stati Uniti le cellule staminali ricavate dal cordone ombelicale del fratello, fortunatamente conservate alla nascita in una biobanca. L’infusione di cellule staminali è stata fatta nell’ambito di uno studio pilota alla divisione del Pediatric Blood and Marrow Transplant diretto da Joanne Kurtzberg, della Duke University, nel North Carolina, con l’obiettivo per rigenerare le cellule cerebrali e alleviare la gravità dei sintomi della paralisi cerebrale. Una risonanza magnetica eseguita sulla piccola aveva evidenziato infatti la mancanza di tessuto cerebrale, probabilmente causato da una mancanza di ossigeno (ipossia) avvenuta durante il parto. Si tratta del primo trapianto allogenico (da donatore) intrafamilare eseguito per paralisi cerebrale infantile, perché finora questo intervento era stato fatto solo con staminali cordonali autologhe, cioè proprie.
Al Medical College della Georgia è stato avviato uno studio sull’uso di cellule staminali autologhe nella cura della paralisi cerebrale infantile, patologia dovuta a una lesione (ipossia, stroke) del sistema nervoso centrale, avvenuta in epoca prenatale, perinatale o postnatale, e comunque entro i 3 anni di vita del bambino, che porta al mancato o alterato sviluppo di alcune funzioni, con conseguente invalidità permanente nelle aree sensoriali, cognitive e soprattutto del movimento. L’obiettivo dello studio, il primo rigoroso e controllato sull’argomento, è determinare se l’infusione di cellule autologhe emopoietiche possa portare a miglioramenti nella rigenerazione cerebrale di bambini con paralisi cerebrale infantile. Lo studio coinvolgerà 40 bambini fra i 2 e i 12 anni, che non siano in grado di camminare o di sedere in maniera indipendente e non soffrano di convulsioni, la metà dei quali riceveranno l’infusione nel cervello di cellule staminali provenienti dal loro stesso cordone ombelicale (conservato fortunatamente in una biobanca), l’altra metà invece placebo. Dopo tre mesi anche gli altri 20 bimbi trattati col placebo riceveranno l’infusione di staminali per rigenerare le cellule in quella parte del cervello, senza alcun rischio di rigetto. Un anno fa una bambina italiana di 20 mesi era stata trattata con infusione autologa di staminali cordonali alla Divisione del Pediatric Blood and Marrow Transplant, diretto da Joanne Kurtzberg, della Duke University (altro centro dove la FDA ha autorizzato gli studi con staminali cordonali nella paralisi cerebrale infantile), nel North Carolina. Secondo James Carroll, coordinatore della ricerca, le staminali non possono curare per ora in maniera definitiva la paralisi cerebrale, ma si spera che possano modificarne almeno il decorso.
Partendo da cellule staminali pluripotenti, sia embrionali che pluripotenti indotte, alcuni ricercatori americani del Children’s Hospital Medical Center di Cincinnati hanno creato per la prima volta in laboratorio un tessuto intestinale umano funzionante (non ancora un vero e proprio organo!). I risultati dello studio, pubblicato sull’edizione online della rivista scientifica Nature, e coordinato da James Wells, aprono la strada a terapie future, in particolare al trapianto in malati affetti da malattie infiammatorie intestinali e altre patologie. Si tratta della prima sperimentazione che dimostra la possibilità indurre le cellule staminali umane pluripotenti a riprodurre in provetta un’architettura tridimensionale e una composizione cellulare simile a quelle del tessuto intestinale, con capacità di assorbimento e di secrezione