La via nel 2010 due nuove sperimentazioni all’Istituto San Raffaele -Telethon di Milano per la terapia genica (HSR-TIGET): l’obiettivo è curare con geni e cellule staminali (corrette preventivamente con terapia genica) due gravi malattie, la sindrome di Wiskott-Aldrich, immunideficienza ereditaria, e la leucodistrofia metacromatica, una malattia degenerativa del sistema nervoso.
Coordinatore della ricerca sarà Alessandro Aiuti, professore associato di pediatria all’università Tor Vergata di Roma, che ne ha parlato in occasione del convegno dedicato alle staminali, organizzato dalla Fondazione Cure e dal Bioscience Institute.
Nel 2010 inizierà la fase I e II della sperimentazione, che impiega una tecnica con cui le cellule staminali vengono prelevate dal paziente stesso, quindi senza il rischio di rigetto.
Ad aprire la strada alle ricerche sono stati i risultati pubblicati a gennaio sulla rivista New England Journal of Medicine, ottenuti nei bambini “bolla”, affetti da immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di adenosin deaminasi (ADA), un enzima essenziale per la maturazione e il funzionamento dei linfociti.